Un “semplice” spray nasale potrebbe rappresentare un passo importante nella lotta all’Alzheimer.
I ricercatori dell’Università del Texas Medical Branch (UTMB), a Galveston, hanno testato il farmaco su topi anziani affetti da malattie neurodegenerative con risultati promettenti quanto a rimozione dell’accumulo di proteine tau nocive e miglioramento delle funzioni cognitive.
Che cosa sono le proteine tau?
Le proteine tau sono componenti delle cellule nervose che svolgono un ruolo fondamentale nella stabilizzazione dei microtubuli, le strutture essenziali per il mantenimento della forma cellulare e il trasporto di sostanze all’interno delle cellule nervose.
In condizioni normali, le proteine tau aiutano a garantire che i microtubuli rimangano forti e flessibili. Tuttavia, in alcune malattie neurodegenerative, come l’Alzheimer, possono subire un processo chiamato iperfosforilazione, che le rende incapaci di svolgere la loro funzione e porta alla formazione di grovigli neurofibrillari all’interno dei neuroni. Questi ultimi contribuiscono al deterioramento delle funzioni cognitive e alla progressione della malattia.
Al cervello per via intranasale
Le immunoterapie fin qui impiegate si sono rivelate poco efficaci a causa della limitata capacità di penetrare i compartimenti intracellulari dove risiedono questi accumuli di proteine tau nocive. I ricercatori dell’UTMB, coordinati dai dottori Sagar Gaikwad e Rakez Kayed, hanno invece sviluppato uno specifico anticorpo, il TTCM2, che riconosce e prende di mira selettivamente l’accumulo tossico di tau. Per somministrarlo hanno sviluppato degli aggregati di molecole in grado di attraversare la membrana lipidica delle cellule capaci di trasferire il principio attivo al cervello per via intranasale.
Una speranza per milioni di pazienti malati di Alzheimer
Un aspetto essenziale di questo approccio è quello di coinvolgere il TRIM21, un recettore intracellulare per gli anticorpi ed E3 ligasi, noto per mediare la rimozione di patogeni legati agli anticorpi come i virus. Nello studio (pubblicato su Science Translational Medicine), TRIM21 ha facilitato la rimozione degli aggregati tau intracellulari legati agli anticorpi, migliorando così l’effetto terapeutico e cognitivo nei topi.
La scoperta potrebbe avere un impatto significativo sulle strategie di trattamento dell’Alzheimer e le malattie correlate, offrendo nuova speranza a milioni di pazienti che soffrono di queste condizioni debilitanti.
