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Arriva il larotrectinib, un farmaco utile in tumori diversi ma con la stessa origine, una mutazione particolare chiamata NTRK. Potrà aiutare a curare anche i bambini. Un altro successo della medicina di precisione, che colpisce la malattia in base al tipo di mutazione e non alla sede in cui compare Curare i tumori a prescindere dalla loro localizzazione, con una terapia identica. Oggi è possibile, grazie a una ricerca sempre più mirata delle cause delle neoplasie e a un numero sempre maggiore di terapie, che si aggiungono e in alcuni casi sostituiscono la più tradizionale chemioterapia. In una parola cresce e migliora la medicina di precisione insieme alle cosiddette cure agnostiche, cioè basate sulla teoria che una o più mutazioni molecolari possano essere responsabili dell’origine di ciascun cancro, indipendentemente dall’organo colpito. Ora queste cure possono contare su un nuovo farmaco, il larotrectinib, che ha appena ricevuto l’autorizzazione da parte dell’Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, dopo aver ottenuto il via libera dell’Ema, due anni fa. Si tratta di un risultato importante, perché sono molti i tumori che hanno le caratteristiche per essere trattati con il nuovo farmaco. Tra i destinatari ci sono anche pazienti oncologici pediatrici. Un unico farmaco per più tumori Con il nuovo medicinale si compie un ulteriore passo avanti nella lotta al cancro, in particolare a quel tipo di malattie oncologiche accomunate dalla presenza di una specifica mutazione: la “fusione di NTRK”. Con il via libera da parte di Aifa, infatti, anche ai pazienti italiani potrà essere somministrato il larotrectinib, nei casi di particolari tumori, a prescindere dalla loro localizzazione. Per capire in che casi potrà essere utile somministrare il nuovo farmaco, occorrerà prima fare analisi genetiche sui potenziali pazienti: «Si tratta di esami che ormai sono previsti in fase di diagnosi, fanno parte della cosiddetta oncologia di precisione. Sappiamo che i tumori si caratterizzano, infatti, non solo per le sedi di origine in cui compaiono, ma per altre particolarità biologiche, come quelle genetiche sulle quali vanno ad agire farmaci specifici. La vera novità, dunque, non è tanto il tipo di farmaco differente rispetto alla chemioterapia, quanto il fatto di poterlo usare per tumori che compaiono in sedi differenti, come quello al polmone e quello al colon» spiega Carlo La Vecchia, ordinario di Epidemiologia all’Università degli Studi di Milano. Per tanti pazienti, compresi i bambini Il nuovo farmaco potrà essere somministrato ai pazienti che presentano la fusione di NTRK, che generalmente si riscontra in tre casi: in alcuni tumori piuttosto rari, come il fibrosarcoma infantile o il nefroma mesoblastico congenito o il carcinoma secretorio della mammella, è possibile riscontrare la mutazione nell’80%-90% dei casi; in altri tumori, come ad esempio l’adenocarcinoma del polmone o il tumore del colon-retto, si possono avere sia la fusione di NTRK, sia altre alterazioni, che vanno ricercate in modo specifico. Infine, esistono molti pazienti che, pur non presentando caratteristiche o neoplasie specifiche, potrebbero avere la mutazione “richiesta” per ricorrere al larotrectinib. «Questo farmaco può essere utilizzato anche in alcuni melanomi, che non di rado presentano la mutazione relativa a NTRK, mentre tra i meno comuni ci sono quelli alle ghiandole salivari e alla tiroide» spiega La Vecchia. Insomma, non è un farmaco per tutti, ma rappresenta una nuova opportunità di cura tanto che l’Aiom, l’Associazione Italiana di Oncologia Medica, ha messo a punto le ‘Raccomandazioni sui Farmaci Agnostici’, tra i quali rientra il nuovo prodotto. L’importanza dei test genomici Per scegliere il trattamento più adatto per una neoplasia, dunque, è fondamentale effettuare test genomici, che dovranno essere anch’essi il più mirati possibile. Secondo gli esperti occorrerà potenziare la rete dei centri che già si occupano dei test genomici, includendo anche quelli per individuare le fusioni dei geni NTRK. Al momento è attivo il “Progetto Vita” che, coinvolgendo 18 laboratori italiani altamente specializzati mira a scoprire altre rare mutazioni del Dna per rendere le diagnosi sempre più accurate. Per farlo, però, occorrono fondi: «Senz’altro i costi sono un fattore importante, tanto che l’autorizzazione da parte di Aifa è arrivata due anni dopo quella dell’Ema, l’agenzia europea del farmaco. Quest’ultima, infatti, valuta soprattutto rischi e benefici, dunque la sicurezza e l’efficacia dei nuovi medicinali, mentre Aifa tiene in considerazione anche il rapporto costi-benefici prima di autorizzarne l’uso e la commercializzazione» spiega l’epidemiologo. Risultati incoraggianti dal nuovo farmaco Sul fronte dei risultati, i dati su larotrectinib sono incoraggianti. Sono frutto di tre studi condotti su un totale di oltre 200 persone sia adulti che bambini, con tumori con fusione NTRK in oltre 20 organi. La risposta globale positiva è stata del 75% e quella completa, in termini di efficacia, del 22%. Dopo tre anni di cure il 77% dei pazienti era ancora in vita e questo rappresenta un successo, considerando che si trattava di persone che non avevano risposto bene ai precedenti trattamenti ed erano in uno stadio avanzato di malattia. «La prospettiva che si apre è quindi positiva perché va nella direzione di una medicina sempre più di precisione, che sta migliorando le prognosi» conclude l’esperto.